El ensayo de la primera terapia con Células Madre genéticamente mejoradas muestra resultados prometedores para la Hipertensión Pulmonar Arterial

HPA

Un equipo de investigadores canadienses ha publicado resultados prometedores del primer ensayo clínico en el mundo de la terapia de células madre genéticamente mejoradas para la hipertensión arterial pulmonar (HAP).

Esta enfermedad rara y mortal afecta principalmente a las mujeres jóvenes, y se caracteriza por una muy alta presión en las arterias que suministran sangre a los pulmones. En algunos casos, esta enfermedad es causada por un gen defectuoso, pero en muchos casos la causa es desconocida. En la actualidad los fármacos disponibles pueden mejorar modestamente los síntomas y la capacidad de hacer ejercicio ejercicio, pero no pueden reparar el daño de los vasos sanguíneos de los pulmones o curar la enfermedad.

Los co-autores describen la hipertensión arterial pulmonar como una enfermedad progresiva y eventualmente letal caracterizada por un aumento de la resistencia vascular pulmonar debido a la pérdida de la microvasculatura pulmonar funcional;  tenga en cuenta que las terapias basadas en células ofrecen un potencial para reparar y regenerar la microcirculación pulmonar y han mostrado promesas en la evaluación preclínica en modelos experimentales de HAP.

Biotechnology research

La prueba fue la fase 1, un estudio clínico de HPA-dosis escalada para probar la tolerancia, la viabilidad y los efectos secundarios de una terapia de células madre genéticamente mejorado para reparar y regenerar los vasos sanguíneos del pulmón.  Siete pacientes participantes se sometieron a un proceso de selección de células de la sangre (aféresis) para cosechar una cierta población de sus células blancas de la sangre. Estas células se cultivaron en el laboratorio bajo condiciones especiales para seleccionar las células madre, llamadas células progenitoras endoteliales (EPCs) genéticamente controladas para producir mayores cantidades de óxido nítrico, una sustancia natural que ensancha los vasos sanguíneos y es esencial para la reparación vascular eficiente y la regeneración. Las células genéticamente mejoradas fueron inyectadas directamente en la circulación pulmonar del mismo paciente.

Siete pacientes (5 mujeres) recibieron tratamiento a partir de diciembre de 2006 a marzo de 2010. Los investigadores observaron que la infusión de células fue bien tolerada, con una tendencia a la mejora de la resistencia pulmonar total (RPT) durante el período de entrega de tres días. Sin embargo, hubo un evento adverso grave (muerte) que se produjo inmediatamente después de la descarga en un paciente que tenía la enfermedad en estado terminal.

Los investigadores concluyen que la entrega de las CPE sobreexpresión de eNOS fue tolerada hemodinámicamente en pacientes con HAP, con evidencia de mejoría hemodinámica a corto plazo, asociado con beneficios a largo plazo en las evaluaciones funcionales y de calidad de vida. Sin embargo, advierten que serán necesarios futuros estudios para establecer aún más la eficacia de esta terapia.

medicina-esportiva-dr-lucas-ramadan-thumb

Aunque el estudio no fue diseñado para evaluar rigurosamente los beneficios que  la terapia podría permitir, los investigadores observaron un mejor flujo de sangre en los pulmones de los pacientes durante los días siguientes a la terapia y una mayor capacidad para hacer ejercicio además de una mejor calidad de vida en un máximo de seis meses después de la terapia.

“Este ensayo muestra que la terapia de células madre genéticamente mejorado tiene un enfoque prometedor para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar”, observa el Dr. Stewart. “Aunque este es un primer paso importante, tendremos que hacer estudios más amplios para establecer si esta terapia puede producir beneficios importantes y duraderas para las personas que sufren de esta enfermedad desafiante”.

El Dr. Stewart también lidera el primer ensayo clínico en el mundo de la terapia de células madre genéticamente mejorado para el ataque al corazón.

Los pacientes del ensayo fueron reclutados en el Hospital St. Michael en Toronto y el Jewish General Hospital en Montreal. El estudio fue financiado por la terapéutica del Norte y la Red de Células Madre.

Fuente: lungdiseasenews.com/2015/07/29/worlds-first-clinical-trial-of-genetically-enhanced-stem-cell-pah-therapy-yields-promising-findings/
Anuncios

Responder

Introduce tus datos o haz clic en un icono para iniciar sesión:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión /  Cambiar )

Google+ photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google+. Cerrar sesión /  Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión /  Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión /  Cambiar )

w

Conectando a %s